FDA одобрило первый препарат от болезни Александера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало регистрационное удостоверение препарату Zanvastro (UE-3), разработанному компанией Ionis Pharmaceuticals. Это первая в мире терапия, которая воздействует на причину редкого неврологического заболевания — болезни Александера, сообщает GxP News. Об этом пишет издание Prokazan.
Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, подавляющий выработку мутантного белка GFAP, накапливающегося в мозге пациентов. Вводится оно интратекально — один раз в три месяца под наблюдением врачей.
В клинических исследованиях препарат продемонстрировал эффективность и безопасность для разных возрастных групп. Среди наиболее частых побочных эффектов — рвота, боли в спине и головные боли. В 2020 году Zanvastro уже получил статус орфанного препарата от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам.
В США Ionis будет продавать препарат самостоятельно, рассчитывая на него как на основу коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок переданы итальянской Recordati за 30 миллионов долларов плюс роялти до 20%.
Болезнь Александера поражает менее одного человека на миллион. Она вызывает судороги, задержку развития и другие тяжелые нарушения, нередко приводящие к летальному исходу в детстве.
