FDA одобрило первый в мире препарат от СМА, действующий на мышцы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Isembyld (апитегромаб-mstn) для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые уже проходят терапию, нацеленную на ген SMN2, включая нусинерсен или рисдиплам. В отличие от существующих лекарств, новая разработка не пытается сохранить мотонейроны, а блокирует активацию миостатина — белка, ограничивающего рост мышечной ткани. Это позволяет мышцам наращивать силу даже при прогрессирующем заболевании. Об этом пишет издание RuNews24.ru.

Эффективность подтверждена в исследовании SAPPHIRE с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. В группе, получавшей Isembyld, прирост двигательной функции через год составил в среднем 2,2 балла по шкале HFMSE — значительно больше, чем при плацебо. Улучшение минимум на три балла зафиксировали у 34,2% пациентов на препарате против 13,5% в контрольной группе. Лекарство вводится внутривенно раз в четыре недели.

Безопасность терапии признана приемлемой, хотя и не без оговорок. Чаще всего отмечались инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель и головная боль. Переломы произошли у 9% пациентов, получавших препарат, тогда как в группе плацебо — у 2%. В FDA также предупредили, что Isembyld может нанести вред развивающемуся плоду и повлиять на репродуктивную функцию.

Компания Scholar Rock планирует начать поставки препарата в США в ближайшие дни. Появление Isembyld знаменует сдвиг в стратегии лечения СМА: теперь врачи могут воздействовать одновременно на причину заболевания и его последствия. Для пациентов с продвинутыми стадиями болезни, которым существующие методы уже не дают достаточного эффекта, это открывает дополнительный путь к сохранению подвижности и самостоятельности.